Koç Üniversitesi Tıp Fakültesi ve Translasyonel Tıp Araştırma Merkezi’nde (KUTTAM) çalışmalarını sürdüren moleküler biyoloji ve genetik uzmanı Doç. Dr. Tamer Lider ve bir küme Türk bilim insanı, laboratuvar ortamında kök hücreden karaciğer hücresi üretmeyi başardı. Dr. Başkan, çalışmayı “Minik bir karaciğer diyebiliriz. Karaciğerin tüm özelliklerini yüzde yüz taşımıyor ancak bu hücreler birtakım metabolik aktiviteleri yerine getirebiliyor” diye tanımladı.
Nobel’li bir formül
Birinci kez kök hücreden karaciğer hücresi üreten kümenin içinde yer alan Dr. Lider çalışmalarını Milliyet’e anlattı. Dokuz Eylül Üniversitesi ve İzmir Biyotıp ve Genom Merkezi (iBG) ile ortak sürdürdükleri çalışmayı, kişinin kendisinden kök hücre elde edip onu hastanın gereksinimi olan hücre tipine dönüştürüp tekrar hastaya vermek olarak tanımlayan Dr. Başkan, şunları anlattı: “Aldığımız deri hücresine dört tane gen ekleyerek onları laboratuvar ortamında büyütüp kök hücreye dönüştürdük. Bu teknoloji Japon bilim insanı Shinya Yamanaka’ya 2012 yılında Nobel mükafatı kazandırmış bir prosedür. Biz bunu bir adım öteye taşıdık. Yeni bir yaklaşımla kök hücrelerden üç boyutlu farklılaşmayla bir organoid yaptık. Yani belirli bir organın içinde bulunan hücre tiplerini barındıran üç boyutlu bir yapıyı oluşturmayı başardık. Karaciğer için düşündüğümüzde minik bir karaciğer diyebiliriz. Karaciğerin tüm özelliklerini yüzde yüz taşımıyor lakin bu hücreler birtakım metabolik aktiviteleri yerine getirebiliyor. Mesela karaciğerin en değerli fonksiyonlarından biri albümin denilen bir proteini salgılamak. Yaptığımız üç boyutlu organoidler bunu yapabiliyor. Bu çalışmamızı fareler üzerinde denediğimizde çalıştığını gördük.
Bunu sağlıklı bireylerden aldığımız hücrelerden denedik sonrasında ise hasta şahıslardan hücre aldık. Bedende amonyak birikmesine neden olan ender görülen, genetik ve ölümcül olabilen sitrülinemi hastası olan iki bebekten deri hücresi aldık onları evvel kök hücreye sonrasında karaciğer organoidlerine çevirdik. Bunu yaparken bozuk olan mutant genin olağan bir kopyasını da ekleyerek hücre içerisinde hastalığı tedavi ettik. Laboratuvar deneylerinde bu organoidlerde amonyak birikmesi olmadığını gördük. Bütün bu çalışmalar bize metodumuzun çalıştığını gösterdi.”
İlaç için kolaylık
Bu çalışmanın bilhassa makul genetik karaciğer hastalıklarına yönelik ilaç çalışmalarını da hızlandırabileceğini söyleyen Dr. Lider, şunları anlattı: “Şöyle düşünün, bir ilacı denemek için hastalıklı hücreye muhtaçlığımız var ancak bu hastalıklar genelde küçük yaşta çocuklarda görüldüğü için o şahıslardan karaciğer biyopsisi ile örnek almak mümkün olmuyor. Hasebiyle ilacı deneyecek gereç yok. Ancak bizim ürettiğimiz organoidler üzerinde bu denemeler yapılabilir yüzlerce ilaç hasta hücreler üzerinde denenebilir ve hangisinin bozukluğu düzelttiği görülerek bir sonraki kademeye geçilebilir.”
Milliyet